Las plantas, los animales, las bacterias u hongos contienen grandes cantidades de “sustancias biológicamente activas” que cumplen sus respectivas funciones con gran precisión. Una vez que se han identificado y aislado estas sustancias, se pueden “reprogramar” para una aplicación completamente diferente. Mediante cambios químicos, pueden convertirse en fármacos muy eficaces y seguros. El gran desafío de la investigación radica en encontrar sustancias adecuadas en la naturaleza, comprender sus efectos y transferirlas al organismo humano de alta complejidad.
La investigación de productos naturales es una disciplina separada en el desarrollo de fármacos; aquí es donde se desarrollan nuevas sustancias. Son la base de nuevos fármacos, por ejemplo contra el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, el Alzheimer o el dolor crónico. También se necesitan con urgencia nuevos agentes antibióticos una y otra vez. Porque los medios existentes se vuelven ineficaces debido a la alta adaptabilidad de los patógenos.
Esto hace que la investigación básica sea aún más importante: permite a los investigadores comprender los nuevos caminos que deben explorarse para combatir las enfermedades. Pero hay un camino largo y lleno de obstáculos entre el descubrimiento de un principio nuevo y prometedor y el fármaco terminado. Al final, muy pocas sustancias llegan realmente a la farmacia.
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El camino desde el ingrediente activo prometedor hasta el fármaco terminado es largo y complejo. Por regla general, los candidatos tienen que pasar por varios estudios, lo que lleva una media de diez años y supone inversiones superiores a los mil millones de euros.
Todo comienza con la búsqueda del mecanismo biológico responsable de una enfermedad. En muchos casos se trata de una proteína responsable de un determinado cuadro clínico debido a su función biológica. En muchos casos, el efecto de esta proteína puede verse influenciado por una pequeña molécula, por ejemplo, una hormona o una vitamina.
Para encontrar una molécula adecuada de este tipo, se utilizan las denominadas bibliotecas de sustancias, que hoy en día pueden buscarse las primeras indicaciones de un efecto biológico interesante en “cribados de alto rendimiento” totalmente automatizados. Se prueban decenas de miles a millones de sustancias para determinar su efecto. Si estas sustancias demuestran ser útiles, las moléculas se modifican de tal manera que influyen en “sistemas modelo” cada vez más complejos.
Para convertirlo en una droga, una sustancia tiene que traer mucho consigo. Entonces ella tiene que:
A los embriones incluso con múltiples sobredosis
Es cierto que la naturaleza es una gigantesca fuente de inspiración para las medicinas y los métodos curativos, cuyo potencial está lejos de agotarse. Sin embargo, los ingredientes activos no siempre están disponibles en cantidades suficientes. Y en la mayoría de los casos, estos ingredientes activos deben optimizarse y adaptarse para su uso en humanos.
Un ejemplo es la esponja marina japonesa Halichondria okadai: contiene el ingrediente activo halichondrin B, que es adecuado para el tratamiento del cáncer de mama. Se estima que se necesitarían más de 10,000 toneladas de la esponja para comercializarla como medicamento, pero la ocurrencia natural es de solo 3,000 toneladas. Por lo tanto, se tuvo que desarrollar un sustituto sintético.
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Las poblaciones del tejo americano se habrían reducido drásticamente si no se hubiera encontrado un reemplazo sintético a tiempo. Las investigaciones ya habían descubierto el ingrediente activo taxol en las agujas y la corteza del árbol en la década de 1960. Sin embargo, la masa necesaria para futuras investigaciones habría puesto en grave peligro a la población. El taxol se ha producido durante mucho tiempo de forma sintética. Hasta el día de hoy es uno de los principios activos más importantes. El taxol es más eficaz para matar las células cancerosas de crecimiento rápido que las células sanas, que crecen más lentamente.
Aunque se han desarrollado nuevas tecnologías en los últimos diez años para probar miles de millones de moléculas de manera más eficiente, todavía se pueden encontrar en la naturaleza principios que aún no se han utilizado. Algunos de estos abren vías completamente nuevas para la investigación de medicamentos. Un ejemplo de esto es el uso de Crispr-Cas: se ha desarrollado aún más un tipo de sistema inmunológico bacteriano para que ahora pueda intervenir en el genoma humano.
Hay muchas fuentes diferentes de ingredientes activos. Por ejemplo, los nuevos ingredientes activos antibióticos podrían provenir del mundo submarino y, en vista de la creciente resistencia a los agentes existentes, desempeñan un papel importante. Los diferentes grupos de invertebrados como esponjas, tunicados y caracoles marinos son emocionantes. No se mueven en absoluto o solo con lentitud y, por lo tanto, producen señales químicas o sustancias de defensa que son de interés para la ciencia.
El hecho de que las investigaciones aún no hayan avanzado hasta ahora se debe, entre otras cosas, al hecho de que los organismos marinos no son tan fácilmente accesibles y no pueden cultivarse tan fácilmente en el laboratorio. Aquí radica una tarea importante para la investigación básica.
Este texto apareció originalmente en Futurium.
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